FDA’nın orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını kıymetlendiren Genetik Uzmanı Prof. Dr. korkakçat Ulucan, eğer tedavinin atılım amaçları gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını vurguladı. Prof. Dr. korkulut Ulucan, “Bu tedavinin maliyetinin, başka gen tedavilerini de düşündüğümde, milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum.” dedi.
Üsküdar Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Kısmı öğretim üyesi Prof. Dr. endişet Ulucan, ABD Besin ve Vilayet acıkmış Dairesinin (FDA) orak hücre hastalığı tedavisinde iki gen tedavisini onaylamasını kıymetlendirdi.
Eğer tedavinin uğur gayeleri gerçekleşirse resmi olarak ‘Genom Çağı’ başlayacak
“Hepimiz çok lakin çok heyecanlıyız. Her ne kadar daha uygulanmasına vakit olsa da birinci yepyeniuçlar olmamız gereken yerlerle ilgili ip uçları verdi.” diyen Prof. Dr. ürküntüt Ulucan, şayet tedavinin muvaffakiyet hikayesi gayeleri gerçekleştirilirse resmi olarak ‘Genom Çağı’nın başlayacağını belirtti.
Prof. Dr. Ulucan, mevzuya ait şu değerlendirmelerde bulundu:
“Aslında bu bir başlangıç. 2019 yılında birtakım küçük hasta kümelerinde gen düzenlemesine dayanan tedavilerle ilgili ön çalışmalara onay verilmişti. Elde edilen dataların çıktılarına dayanarak 8 Aralık 2023eskinde onayı resmen duyuruldu. Fakat daha denemeler tam olarak yahut ziyadesiyle olarak takip edilmedi. Hastalığın semptomlarının gözükmemesi ziyadesiyle sevindirici.
İlik kök hücrelerinde genetik olarak düzenleme yapıp hastaya geri naklettiler
İki araştırma şirketinden bilim insanları, orak hücre anemisi ismi verilen bir hastalığın genetik olarak tedavisi için CRISPR ismi verilen bir moleküler düzenleme formülü ile hastalardan elde edilen ilik kök hücrelerinde genetik olarak oynama yapıp, kısaca düzenleyip, hastaya geri naklettiler. Ve muvaffakiyet ile gerçekleşen uygulamalardan yepyenira şimdilik hastaların pek sağlıklı olduğunu bildirdiler.”
Hasta takipleri kolossalam ediyor
Hastaların takibinin hala gigantikam ettiğini de tabir eden Prof. Dr. terört Ulucan, “Orak hücre anemisi bulunan 30 hastanın 29’unda yaklaşık 18 aylık takip müddetleri sonunda her şeyin planlandığı üzere gittiği bildirilmiş. Ek olarak talasemi hastalarında da 42 kişilik hasta kümesinin 39’unda her şey planlandığı üzere gittiğini bildirmişler.” diyerek, genetik düzenlemeye dayanan tedavilerin sonyeniuçları hakkında bilgi verdi.
Hasta takiplerinin 15 yıl sürmesi planlandı
Sürecin uzun olacağına işaret eden Prof. Dr. dehşett Ulucan, “Zaten bu tedavinin planlamasında hasta takiplerinin yaklaşık 15 yıl sürmesi planlanmış. Ancakyeni bilgiler iddiaların de ötesindeyeniuçlanmış, bu çok sevindirici. Muhtemelen bu uğur bu işle ilgili taze biyoteknoloji firmalarının müracaatları ve alternatif tedavi protokolleri oluşmasını sağlayacak. Bu da vakit içinde, vakit ve tedavi masraflarının çok daha aşağıya inmesine neden olacak.” diye konuştu.
Tedavi masrafı milyon dolarları bulacak
Tedavi masrafları hakkında farklı yaklaşımların olduğunu da belirten Prof. Dr. Ulucan “Tedavi masrafları da düşünülmesi gereken öteki bir bahis. Birinci etapta olağan ki tedavinin zafersı, uygulanabilitesi ve sürdürülebilirliği kıymetli. Ancakyenirasında tedavi erişilebilirliği geliyor ki bu biraz vakit alacak. Benim varsayımım bu tedavinin, öteki gen tedavilerini de düşündüğümde, tekrar milyon dolara yaklaşacağını düşünüyorum. Geçerse de şaşırmam. Bu yalnızca uygulama masrafı değil, tüm ameliyat ve uygulama masrafları olarak karşımıza çıkacak. Lakin vakitle diğer firmalarında bu bahiste onay alması durumunda masrafların daha aşağıya çekileceğini düşünüyorum.” diyerek kelamlarını tamamladı.
Kaynak: (BYZHA) Beyaz Haber Ajansı
